简述针对基因性靶点进行药物设计的目的。

第1题：

第2题：

第3题：

第4题：

第5题：

以核酸为靶点的药物设计主要从那几个方面进行，主要方法包括哪三种方式？

正确答案: 目前，以核酸为靶点的药物设计主要集中在：
1.反义核酸（anti-sense nucleic acid）：反义核酸（包括asRNA和asDNA），是以选择性抑制特定基因为目的，根据碱基配对原则、核酸杂交原理等设计的一类新的核酸。反义核酸技术主要包括反义RNA（asRNA）和反义DNA（asDNA）等两种类型，反义核酸可用化学方法合成，也可以利用载体来携带编码的反义RNA，再将表达载体导入细胞内。该技术可以根据已知序列基因设计出特异性的干扰其表达的药物，在抗病毒和抗肿瘤药物研究方面具有重要的意义。
2.酶性核酸（核酶，ribozyme）的设计。核酶具有的特性：可以通过识别特定位点而抑制目标基因的表达，抑制效率高，专一性强；免疫源性低，很少引起免疫反应；针对锤头核酶而言，催化结构域小，既可作为转基因表达产物，也可以直接以人工合成的寡核苷酸形式在体内转运，导致其在医学、生物化学等方面的得到广泛的重视。
3.小分子与核酸的相互作用
4.其它

第6题：

多靶点药物设计策略是什么？

正确答案:通过综合分析，合理设计出选选择性的配体结构特征，并能同时作用于多靶点的药物。多靶点药物治疗，简而言之，可以同时作用于疾病网络中的多个靶点，对各靶点的作用可以产生协同效应，使总效应大于单个效应之和。多靶点药物治疗可以克服许多单靶点药物的局限性，同时调节疾病网络系统中的多个环节，不易产生抗药性，达到最佳的治疗效果。

第7题：

举例说明多靶点药物在药物设计中的运用。

正确答案:如将β受体拮抗剂普萘洛尔和利尿药美夫西特的2-氯苯磺酰胺基团结合，得到化合物，既可以作用于β受体又是碳酸酐酶的抑制剂，是兼有利尿、降压双重功能的降压药。 将多巴胺D2受体的内源性配体多巴胺与亲脂性5-HT2配体相连接，设计合成了具有多巴胺D2和5-HT2双重抑制作用的先导物，进而将双羟基用吡咯烷酮结构片段替换，得到活性进一步提高的化合物。进一步在苯环上引入氯原子，并以苯并1，2-异噻唑环替代萘环，得到了齐拉西酮。齐拉西酮的D2/5-HT2结合比达到11，与非经典抗精神病药氯氮平相当，但比氯氮平有更小的直立性低血压的副作用，用于精神分裂症的治疗。

第8题：

合理药物设计是依据生命科学研究中揭示以离子通道为药物作用靶点、（）、以酶为药物作用靶点、以受体为药物作用靶点，以发现选择性作用靶点的新药。

正确答案:以核酸为药物作用靶点

第9题：

第10题：

第11题：

第12题：

第13题：

第14题：

第15题：

第16题：

第17题：

简述基于靶点结构的药物设计的类型。

正确答案: ①全新药物设计，包括：模板定位法，原子生长法，分子碎片法，其他方法如动力学算法、基于三维结构的全新药物设计等。
②基于靶点结构的虚拟筛选。

第18题：

简述基于靶点药物设计的主要任务。

正确答案: 主要任务：
①发现和确证靶点的研究；
②针对已经确证的靶点进行药物设计。

第19题：

目的基因又称（）.

• A、制造基因
• B、靶基因
• C、制备基因
• D、获取基因

正确答案:B

第20题：

经药物基因组学研究后药品说明书中提供的有关遗传生物标志物和有关信息为：（）

• A、药物使用和临床反应的差异性
• B、特殊基因型的个体化剂量
• C、药物作用靶点的基因多态性及错位基因
• D、以上都是

正确答案:D

第21题：

第22题：

第23题：